Gentherapie: Genverabreichungssysteme und Behandlung seltener Krankheiten Buchkatalog

Ein gentherapeutisches Arzneimittel wird von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) so definiert, dass es zwei Merkmale aufweist: (a) es umfasst einen Wirkstoff, der eine rekombinante Nukleinsäure enthält oder aus einer solchen besteht, die im Menschen verwendet oder ihm zur Verfügung gestellt wird, um eine genetische Sequenz zu regulieren, zu korrigieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu löschen, und (b) seine therapeutische, prophylaktische oder diagnostische Wirkung steht in direktem Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäure. Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten sind in der Gentherapie nicht zugelassen, aber klinische Erfolge in den Jahren 2009-2011 haben den Optimismus für die Gentherapie gestärkt. Dazu gehören die erfolgreiche Behandlung von Patienten mit der Netzhauterkrankung Leber congenital amaurosis X-linked SCID, ADA-SCID, Adrenoleukodystrophie und der Parkinsonschen Krankheit.