Gentherapie: Genverabreichungssysteme und Behandlung selt...
Ein gentherapeutisches Arzneimittel wird von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) so definiert, dass es zwei Merkmale aufweist: (a) es umfasst einen Wirkstoff, der eine rekombinante Nukleinsäure enthält oder aus einer solchen besteht, die im Menschen verwendet oder ihm zur Verfügung gestellt wird, um eine genetische Sequenz zu regulieren, zu korrigieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu löschen, und (b) seine therapeutische, prophylaktische ...